6月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一项重要指导草案，旨在通过更好地利用现有的科学和监管知识，帮助研发人员更高效地将具有前景的基因疗法带给患者。该指南在最终定稿后，将确立一套明确的评估与应用标准，概述申办方如何利用公开信息和已建立的平台知识——包括化学、制造和控制（CMC）数据、非临床研究结果和临床信息，精简使用基因组编辑技术的人体体细胞基因治疗...